中国创新药崛起相关常识

1. 最近可以确信，过去一个大短板原研药研发，取得了巨大突破！港股市场10倍股几个，翻倍股无数。理解这个进展，需要学习创新药相关常识。如石药集团宣布即将完成三项BD合作，每项潜在交易总额约50亿美元，一项交易进入后期阶段，6月完成。三生制药60.5亿美元卖了个东西给辉瑞。

2. 创新药，就是原研药。从机理开始源头研发，自主知识产权，安全性和有效性数据完，上市依据充分，首次获准上市。通常是全新靶点、作用机制或分子结构。最重要概念就是靶点（target）。创新药核心成分就是蛋白质、核酸等生物大分子，化学反应狠狠打靶一样发起攻击，打的就是靶点。加上些面粉糖做成药片。

3. 主要是蛋白质靶点、核酸靶点，还有其它。核酸的就是DNA和RNA靶点，蛋白质的就是酶、受体、离子通道这些，深入到分子层面。例如创新药大分子与DNA结合，嵌入DNA双螺旋结构中，阻止DNA复制，从而杀死癌细胞。结合的具体位置就是精确的靶点了，哪个分子式片段能下手。

4. 先要发现靶点，靠基因组学和转录组学、蛋白质组学，生物信息学结合计算机，预测蛋白质结构和功能，筛选潜在的药物结合位点。高通量筛选就是通过大规模化合物筛选，碰运气。然后体外细胞实验，验证靶点的功能和药物作用，接着对动物做实验，最后临床试验找病人。还有些病特别重要，如肿瘤研究，就开发专门的ADC管线，更为专业。

5. 创新药研发特别花钱，但成功了能救命可以开高价赚大钱。分为很多个阶段，药物发现阶段包括，疾病靶标选择与确证、苗头化合物筛选、先导化合物的发现与优化。临床前研究阶段包括，化学制造和控制（CMC）、药代动力学和药效学（PK/PD）。临床试验申报，向药品评审中心（CDE）或FDA等监管机构提交临床试验申请（IND）。临床试验阶段分三期，一期研究安全耐受，二期确认安全有药效，三期扩大确认安全和疗效。之后申请上市NDA。上市销售后还有四期临床，再审批确认。

6. 可以看出，前面主要是生物与化学科研，后面主要是商业和临床。中国留学归来加自己培养，无数博士嗷嗷叫找饭吃，创新药有钱有公司方向无数，疯了一样扑向知识的海洋，哪有缝就去开项目大干。相关科研设备都普及了，关键就是海量科研狗拼人力脑力，速度最重要。一般人不行，需要很多基础知识。人少了不行，要干的活太多。这方面，西方慢慢发现不如中国生物化学博士能卷，中国企业市场份额在往50%走，很吓人。除了中国上市，还和西方药企谈生意，是知识产权交易和关税无关。

7. 西方企业的优势在于商业流程，高价卖药是绝活。就去买中国企业的创新药前期成果，出个10-50亿美元买下权益，后面研究成功赚几百亿，没做出来就当风投了。最近中国药企谈了很多这种合同，几百亿美元一年，很可观了。2023年58起300亿美元。2024年515亿，2025有望700亿。